2016執(zhí)業(yè)西藥師復(fù)習(xí)講義《藥學(xué)綜合知識》第五單元

治療藥物評價

有效性評價

1.新藥臨床評價的分期

Ⅰ期：初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評價：健康志愿者，20—30

Ⅱ期：治療作用的初步評價階段：

目標適應(yīng)證患者，多發(fā)病≥300例，主要病種≥100（多中心→3個以上醫(yī)院）

Ⅲ期：進一步驗證治療作用和安全性，評價利益風(fēng)險關(guān)系目標適應(yīng)證患者

Ⅳ期：上市后藥品臨床再評價階段：普通及特殊人群，常見病≥2000例

2.局限性

①病例數(shù)目少②觀察時間短③特殊人群未納入④考察不全面⑤管理有漏洞

3.再評價

①實用性和對比性②公正性和科學(xué)性

4.循證醫(yī)學(xué)與藥品再評價

盡量以客觀的研究結(jié)果為依據(jù)，既重視個人臨床經(jīng)驗又強調(diào)采用現(xiàn)有的、最科學(xué)的研究依據(jù)，證據(jù)來源——主要是隨機對照試驗和薈萃分析，大樣本、多中心、隨機、對照、雙盲的臨床試驗是評價一種治療方案的最佳方法，也是該方法有效性和安全性的最可靠的依據(jù)。

安全性評價

①藥品上市前的安全性信息——有局限性
　 包括：藥品的毒理學(xué)、致癌、致畸和生殖毒性，不良反應(yīng)、禁忌證等。
②藥品上市后的安全性信息——動態(tài)、全面
　 包括：特殊人群用藥藥物相互作用，藥物過量及人種間安全性差異等

藥物經(jīng)濟學(xué)評價

　分析方法

最小成本

成本-效果

成本-效用

成本-效益

治療結(jié)果衡量參數(shù)

貨幣單位（缺點：客觀臨床效果必須完全相同）

效果→客觀的臨床指標。 （如：血壓、血糖、血脂等健康值）

效用→患者主觀認同的程度。 （與生活質(zhì)量相關(guān)，單位是質(zhì)量調(diào)整生命年QALY）

效益→貨幣單位 （掙了多少錢）

結(jié)果的表示

成本差別

成本/效果比值

成本/效用比值

凈效益

治療不同疾病的藥物間比較

不能（如：降壓藥與降脂藥之間不能比較）

不能（如：降壓藥與降脂藥之間不能比較）

能夠（如：降壓藥與降脂藥的治療效果都可用效用來表示）

能夠（如：比較藥物治療與健康教育性價比）

非醫(yī)療開支

不能

不能

不能

能夠

質(zhì)量評價

1.法定標準藥典是法定標準！基本標準！但不是最高標準！2.企業(yè)標準3.研究用標準

藥物基因組學(xué)

是以藥物效應(yīng)及安全性為目標，研究各種基因突變與藥效及安全性的關(guān)系。

華法林：FDA建議修改說明書，從基因變異對藥物的影響給出警告提示。

循證醫(yī)學(xué)

基本知識

1、將臨床證據(jù)、個人經(jīng)驗與患者的實際狀況和意愿三者相結(jié)合。

2、★證據(jù)來源：①大樣本的隨機對照臨床試驗（RCT）
　　           ②系統(tǒng)性評價（systematic review）③薈萃分析（meta分析）

證據(jù)分級★★★★

推薦強度分A～D四級：
A.結(jié)果一致的Ⅰ級臨床研究結(jié)論
B.結(jié)果一致的Ⅱ、Ⅲ級臨床研究結(jié)論或Ⅰ級臨床研究的推論
C.Ⅳ級臨床研究的結(jié)論或Ⅱ、Ⅲ級臨床研究的推論
D.Ⅴ級臨床研究的結(jié)論或任何級別多個研究有矛盾或不確定的結(jié)論

1a：同質(zhì)RCT的系統(tǒng)評價
1b：單個RCT（可信區(qū)間窄）
1c：全或無病案系列
2a：同質(zhì)隊列研究的系統(tǒng)評價
2b：單個隊列研究（包括低質(zhì)顯RCT，如隨訪率＜80%）
2c：結(jié)果研究，生態(tài)學(xué)研究
3a：同質(zhì)病例對照研究的系統(tǒng)評價
3b：單個病例對照
4：病例系列研究（包括低質(zhì)量隊列和病例對照研究）
5：基于經(jīng)驗未經(jīng)嚴格論證的老師意見。

★A1  B23  C4  D5

★（1/2/3）=（R/隊/病）★（a/b）=（同質(zhì)/單個/）