基因治療千億級的市場規(guī)模引得各路資本競相追捧

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　　資本推動(dòng)

　　根據(jù)《科技日報(bào)》11月25日的消息，中國科學(xué)院北京基因組研究所與芝加哥大學(xué)合作研究發(fā)現(xiàn)，腫瘤細(xì)胞群體內(nèi)部的遺傳多樣性水平遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于預(yù)期。(環(huán)球網(wǎng)校醫(yī)學(xué)考試網(wǎng)搜集基因醫(yī)療相關(guān)資訊)也即是說，傳統(tǒng)的放療、化療可能還會助長抗性克隆的膨脹和發(fā)展，具有特異突變的癌細(xì)胞將以增殖形成新的抗性腫瘤。但這并不是壞消息，新的科學(xué)成果或轉(zhuǎn)化為治療方案或藥物，精準(zhǔn)醫(yī)療將令公眾對其治愈腫瘤寄予厚望。

　　這引發(fā)了資本對精準(zhǔn)醫(yī)療的高度關(guān)注，而基因治療之前的基因測序更是獲得資本追捧。達(dá)安基因(002030.SZ)、迪安診斷(300244.SZ)及紫鑫藥業(yè)(002118.SZ) 、華大基因等分別與國內(nèi)外科研機(jī)構(gòu)合作，開展基因測序服務(wù)并生產(chǎn)相關(guān)儀器及試劑。

　　專注腫瘤生物治療的基礎(chǔ)研究、應(yīng)用開發(fā)與臨床醫(yī)療的中國科學(xué)院院士、四川大學(xué)副校長魏于全博士稱，包括“基因治療”在內(nèi)的生物藥物與生物治療形成了產(chǎn)業(yè)鏈。

　　據(jù)稱，諸多上市及非上市藥企甚至在實(shí)驗(yàn)室門外排隊(duì)搶奪尚未進(jìn)入臨床試驗(yàn)的“藥品”。除國內(nèi)生物治療實(shí)驗(yàn)室外，資本更是尋求國際前沿實(shí)險(xiǎn)室及生物醫(yī)學(xué)老師，并與之開展密切合作。

　　比如，廣州市銳博生物科技有限公司更是一口氣請來雷格·梅洛(Craig C.Mello)、托馬斯·斯太茨(Thomas A.Steitz)和杰克·紹斯塔克(Jack W.Szostak)三名諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)得主。銳博生物是以基因沉默技術(shù)為核心、以寡核酸生產(chǎn)為主導(dǎo)的基因檢測等研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化平臺，推出了細(xì)胞檢測、核酸定量分析等技術(shù)。

　　因發(fā)現(xiàn)RNA干擾機(jī)制而榮獲2006年諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)的克雷格·梅洛(Craig C.Mello)是其科研帶頭人。他表示，包括RNA(核糖核酸)療法(RNA干擾機(jī)理)在內(nèi)的基因診斷能改善腫瘤患者的病情，也能通過修飾基因表達(dá)提升下一代人的生存機(jī)率?；蛑委燀?xiàng)目有廣闊的應(yīng)用前景，但需要資本支持才能持續(xù)。

　　梅洛博士說，他目前與銳博生物等機(jī)構(gòu)進(jìn)行合作，研發(fā)基因藥物。而深圳的紅瑞資本也是他合作的投資方之一，紅瑞資本也在美國建立了實(shí)驗(yàn)室和基因治療中心。

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　　潛在風(fēng)險(xiǎn)

　　據(jù)了解，紅瑞資本主要是通過與國內(nèi)外前沿的基因療法實(shí)驗(yàn)室合作，獲得前期的項(xiàng)目應(yīng)用主導(dǎo)權(quán)，并將成熟的項(xiàng)目出讓給有關(guān)企業(yè)或投資方。

　　陳剖建稱，先進(jìn)技術(shù)難以轉(zhuǎn)為社會價(jià)值、與金融資本結(jié)合不充分等矛盾是紅瑞資本介入健康醫(yī)療行業(yè)的動(dòng)因，而這個(gè)行業(yè)巨大的市場空間則是其推動(dòng)生物治療項(xiàng)目的“核”動(dòng)力。

　　據(jù)稱，健康醫(yī)療產(chǎn)業(yè)的市場規(guī)模目前約有3萬億元，到2020年，這一數(shù)值將增至8萬億元(環(huán)球網(wǎng)校醫(yī)學(xué)考試網(wǎng)搜集基因醫(yī)療相關(guān)資訊)。但目前的問題是，出于對當(dāng)期與遠(yuǎn)期、風(fēng)險(xiǎn)與收益等方面的綜合考慮，投入基因治療前期項(xiàng)目的資本并不多見，這從一定程度上使得基因治療變成“有錢人的福利”。

　　比如，美國一位胰腺炎患者，注射一針基因治療藥物的費(fèi)用約為140萬元人民幣。而荷蘭生物技術(shù)公司UniQure2013年推出的西方首個(gè)基因治療藥物Glybera，每名患者的花費(fèi)將高達(dá)120萬歐元。

　　Glybera用于治療一種極其罕見的遺傳性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏癥(LPLD)。LPLD的發(fā)病率不超過百萬分之一或百萬分之二，患者無法處理血液中的脂肪顆粒，同時(shí)具有急性及潛在致命性胰腺炎癥風(fēng)險(xiǎn)。

　　值得注意的是，價(jià)格昂貴、市場難普及并不是投資方面對的惟一市場風(fēng)險(xiǎn)，潛在的風(fēng)險(xiǎn)還包括投資方與科研團(tuán)隊(duì)的合作方面。

　　深圳賽百諾基因技術(shù)有限公司研發(fā)的“今又生”是2003年被深圳市批準(zhǔn)上市的藥物，也是世界上第一種投入市場的基因藥物。但其創(chuàng)始人彭朝暉因產(chǎn)品研發(fā)和生產(chǎn)缺乏后期資金支持而一度陷入困境，2006年10月引入投資方后，卻與投資人展開了長達(dá)8年的專利訴訟，賽百諾也因此停步不前。

　　產(chǎn)業(yè)與資本的沖突并局限于這一案例。專業(yè)人士分析稱，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是個(gè)高投入、高風(fēng)險(xiǎn)的領(lǐng)域，新藥的開發(fā)成功率約為萬分之一，通常一個(gè)藥從開發(fā)到順利產(chǎn)業(yè)化至少要花12年，很少有風(fēng)險(xiǎn)投資能支持這樣長期、巨額的投入。

　　對于資本問題，陳剖建說，各類資本可以分工合作。比如多層次融資模式設(shè)計(jì)，一個(gè)項(xiàng)目可以分成不同周期、不同風(fēng)險(xiǎn)預(yù)期、不同回報(bào)要求來吸引天使輪、A輪、B輪等不同的資本。

　　曾小軍亦認(rèn)同這一觀點(diǎn)，高特佳會選擇中后期項(xiàng)目進(jìn)行投資，雖然收益率會降低，但投資風(fēng)險(xiǎn)同樣會減少。而基因治療的投資機(jī)會在于，這是一個(gè)具有巨大增長空間的行業(yè)。如果能將費(fèi)用從目前的兩萬元到三萬元降到一千元左右，僅基因檢測就能達(dá)到上千億元規(guī)模。

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　　市場空間

　　據(jù)了解，生物藥業(yè)與生物治療包括免疫治療、基因治療及干細(xì)胞治療等方面。(環(huán)球網(wǎng)校醫(yī)學(xué)考試網(wǎng)搜集基因醫(yī)療相關(guān)資訊)基因治療的基本方法包括體外干擾及體外改造細(xì)胞(基因修飾)再回輸體內(nèi)兩種。

　　生物治療研究是一種典型的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究模式，其最終目的是開發(fā)出藥物治療疾病。有研究人員統(tǒng)計(jì)，目前國內(nèi)有近30家公司正在開發(fā)基因治療藥物。而有意或已經(jīng)對生物治療投入巨資的上市公司則是有增無減。

　　不過，目前開發(fā)出的藥物并不多。魏于全院士對本報(bào)記者表示，已上市的藥物中不到10%是生物藥物，而開發(fā)的基因藥物只占生物藥物的25%左右。

　　美國麻省理工大學(xué)紅瑞基因治療中心負(fù)責(zé)人高光坪(Guangping Gao)說，“基因治療今年得到瘋狂發(fā)展，在生物治療里面是主流發(fā)展方向。”

　　據(jù)稱，投資基因治療的資本每年翻倍，今年預(yù)計(jì)達(dá)到12億美元。基因治療公司也隨之受到歐美投資者熱捧。

　　高光坪對包括本報(bào)記者在內(nèi)的與會者說，在過去兩年內(nèi)，大量的基因治療公司創(chuàng)立，并很快上市，最快的是6個(gè)月就上市。而過去醫(yī)藥公司上市需要20年的時(shí)間。

　　在國內(nèi)，有十余家基因治療概念股及諸多非上市公司受到資本追逐。比如，基因測序龍頭企業(yè)華大基因一直有資本推動(dòng)往A股攀登。因搶得基因檢測NIPT(無創(chuàng)產(chǎn)前篩查)業(yè)務(wù)先機(jī)，2015年迎來爆發(fā)期安達(dá)基因(002030.SZ)則成為機(jī)構(gòu)的重倉股之一。

　　而仟源醫(yī)藥(300254.SZ)通過收購杭州恩氏基因進(jìn)入基因保存領(lǐng)域，北陸藥業(yè)(300016.SZ) 亦通過認(rèn)購世和基因20%的股權(quán)及中美康士51%的股權(quán)，進(jìn)軍腫瘤基因測序和腫瘤生物治療技術(shù)領(lǐng)域。

　　摩根士丹利一位醫(yī)療行業(yè)分析師表示，從全球看來，生物醫(yī)藥都是回報(bào)率最高的行業(yè)之一。這些年生物醫(yī)藥投資無論在數(shù)量和規(guī)模上都有明顯提高，行業(yè)的增速每年會在整個(gè)國家GDP增速的兩倍以上。

　　一個(gè)樂觀的趨勢是，經(jīng)過前一階段基因治療試驗(yàn)失敗的冷凍期后，基因治療在歐美國家受到認(rèn)可，歐洲等國已經(jīng)批準(zhǔn)一批臨床基因治療藥物，這個(gè)月美國又剛批準(zhǔn)了一項(xiàng)基因治療藥物上市。

　　在國內(nèi)，國家衛(wèi)計(jì)委于8月印發(fā)《藥物代謝酶和藥物作用靶點(diǎn)基因檢測技術(shù)指南(試行)》和《腫瘤個(gè)體化治療檢測技術(shù)指南(試行)》。2030年前，我國將投入600億元開發(fā)精準(zhǔn)醫(yī)療市場。

　　中國工程院院士桑國衛(wèi)對外表示，根據(jù)科技部重大專項(xiàng)辦的部署和要求，新藥專項(xiàng)已啟動(dòng)了“十三五”發(fā)展戰(zhàn)略研究及實(shí)施計(jì)劃編制工作，涉及創(chuàng)新藥30多種。而生物技術(shù)領(lǐng)域有望取得重大突破的前沿技術(shù)包括：非編碼基因及精細(xì)基因組、干細(xì)胞與器官再生、細(xì)胞治療與基因治療和重要疾病的藥靶發(fā)現(xiàn)與先導(dǎo)化合物結(jié)構(gòu)優(yōu)化等。

　　分析人士指出，2015年全球精準(zhǔn)醫(yī)療市場規(guī)模近600億美元，今后5年增速預(yù)計(jì)15%，是醫(yī)藥行業(yè)整體增速的三到四倍，其中基因測序行業(yè)增速將超過20%。精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域的基因診斷、腫瘤免疫細(xì)胞治療以及干細(xì)胞藥物研發(fā)等都將迎來爆發(fā)式增長。(來源：中國經(jīng)營報(bào))

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